I farmaci e il processo di sviluppo: come nascono e arrivano in farmacia.

I farmaci e il processo di sviluppo: come nascono e arrivano in farmacia.

Di Jessica Zanza

Secondo le stime di Farmindustria (basate sui dati Istat, Eurostat, EFPIA e IQVIA) l’Italia è il primo Paese in Europa per la produzione di medicinali (pari a 31,2 miliardi di euro) e, nel 2017, le aziende hanno investito ben 1,5 miliardi di euro in Ricerca & Sviluppo, registrando la più alta crescita degli investimenti in questo settore (+22% al 2017 contro +16% al 2012).

 

Ma vi siete mai chiesti come nascano i farmaci e in che modo arrivino in farmacia, pronti per soddisfare le necessità dei pazienti? Se sì, questa è l’occasione giusta per approfondire!

Come nascono i farmaci?

Diciamo fin da subito che i farmaci sono il frutto di numerosi anni di ricerca, disciplinata da normative che hanno l’obiettivo di assicurare l’attendibilità dei risultati, nonché di tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti, coinvolti in ogni singola fase del processo di studio.

 

Il processo di Ricerca & Sviluppo, attraverso il quale vengono identificati e valutati i composti potenzialmente utili in terapia, dura 10-15 anni e, mediamente, solo 1 composto su 10.000 riesce a completarlo. Detto ciò, vediamo in cosa consiste!

Sperimentazione preclinica

Identificati il bersaglio biologico e la molecola dalle potenzialità terapeutiche (New Molecular Entity, NME), attraverso la ricerca di base, si può procedere con i test in vitro (le simulazioni in provetta) per valutare l’attività della molecola sulle cellule umane, animali o microbiche.

 

Se la molecola dimostra di avere delle proprietà, si effettuano i test in vivo (sugli animali) per valutare gli effetti farmacologici e tossicologici della NME, come la tossicità a breve e a lungo termine, la carcinogenicità e gli effetti sulla riproduzione.

Sperimentazione clinica

Superata la sperimentazione in vivo, la molecola viene testata in ospedali, università o istituti di ricerca pubblici e/o privati accreditati e autorizzati, per valutarne gli effetti sull’uomo.

Fase 1: studio pilota

Fornisce le prime informazioni sugli effetti terapeutici e tossicologici della molecola, testata su volontari sani in dosi crescenti, per valutare le risposte in relazione alla dose; se risulterà sicura e ben tollerata, potrà accedere alla fase successiva.

Fase 2: studio terapeutico-esplorativo

In questa fase si valuta la reale efficacia della molecola, giacché coinvolge i pazienti affetti dalla malattia per cui è pensata.

 

I pazienti sono suddivisi in gruppi, trattati con dosi crescenti della molecola o col placebo -se permesso- per valutare a quale dose e con quale frequenza di assunzione risulti più efficace e sicura allo stesso tempo; se supererà il test, passerà alla fase successiva.

Fase 3: studio terapeutico-confermatorio

Quant’è efficace la molecola candidato? È più vantaggiosa rispetto ad altri farmaci? Qual è il rapporto rischio/beneficio?

 

Per rispondere a queste domande, si ricorre a uno studio controllato randomizzato -in cui i pazienti vengono assegnati casualmente al gruppo di intervento, che assume il farmaco, o al gruppo di controllo, che assume il placebo o il farmaco di riferimento- e in doppio cieco (i pazienti e i medici non conoscono le sostanze testate); in tal modo si saprà che, le differenze tra i due gruppi, sono ascrivibili esclusivamente al potenziale farmaco.

I farmaci come arrivano in farmacia?

Se il farmaco risulterà abbastanza efficace, in rapporto agli eventuali effetti avversi, l’azienda potrà chiedere all’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) del medicinale, cioè la sua carta d’identità.

 

Qualora la Commissione Tecnico-Scientifica dell’AIFA, insieme all’Istituto Superiore di Sanità e vari esperti interni ed esterni, dovesse valutare positivamente il dossier fornito dall’azienda, l’AIC verrà concessa e il medicinale potrà arrivare in farmacia.

 

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