Le terapie geniche CAR-T nei bambini: il loro utilizzo nelle patologie autoimmuni

‘Terapie a base di cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per antigene’: questo è il significato per esteso delle terapie CAR-T, sempre più utili e affascinanti in ambito pediatrico, oncologico e neurologico per la cura di patologie gravi nel bambino. Se ne parla da qualche anno, ma mese dopo mese il loro utilizzo è sempre più concreto. È comprovato l’utilizzo per il trattamento del neuroblastoma, tumore solido che risponde particolarmente bene alla terapia genica, e anche per la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari, non rispondente agli approcci tradizionali. Le ultime scoperte, però, riguardano l’impiego anche al di fuori dell’ambito oncologico e, nello specifico, per il trattamento di alcune patologie autoimmuni. In particolare, sono state utilizzate all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e hanno avuto successo nella cura del lupus eritematoso sistemico e della dermatomiosite. Si opera attraverso il prelievo dei linfociti T dei pazienti, che vengono poi riprogrammati in modo tale da riconoscere ed eliminare le cellule bersaglio – nella maggior parte dei casi, quelle cancerose. Quanto fatto nel celebre centro della Capitale è particolarmente importante perché ha permesso di capire la reale utilità dell’innovativa terapia in ambito reumatologico e in forme resistenti alle terapie tradizionali. Il lupus è una malattia cronica che attacca diversi organi e distretti e che si distingue per la produzione di anticorpi diretti erroneamente in determinati tessuti. La dermatomiosite, invece, è un’infiammazione dei muscoli scheletrici che paradossalmente interessa solo la cute e senza coinvolgimento muscolare. In questo caso, rispetto all’ambito biologico, la scelta delle terapie geniche CAR-T è dovuta al fatto che permettono di distruggere le cellule del sistema immunitario che attaccano i tessuti sani. Nei casi in questione, il bersaglio è stato CD19, una proteina particolarmente importante nel lupus, nella dermatomiosite e in alcune forme di leucemia. Come riferito dal Bambino Gesù, i risultati sono stati rilevanti e sostenuti nel tempo, per cui si può pensare a un impiego futuro e sempre più frequente.